Optimalizace využívání jednoramenných klinických hodnocení při vývoji léčiv na rakovinu
Evropská léková agentura (European Medicines Agency – EMA) a Evropská společnost pro lékařskou onkologii (European Society for Medical Oncology – ESMO) uspořádají dne 30. června v sídle Evropské lékové agentury v Londýně seminář o jednoramenných klinických hodnoceních.
Jednoramenná klinická hodnocení se používají v případě, kdy není možné provádět běžná randomizovaná klinická hodnocení, jako například u vzácných forem rakoviny, kde jsou populace pacientů velmi málo početné. Díky jednoramenným klinickým hodnocením schválily úřady celou řadu onkologických léčiv, které výborně účinkují u pečlivě vybraných populací pacientů, pro které neexistuje žádná jiná dostupná léčba. Jednoramenná klinická hodnocení spolu se statistickým přístupem, by se mohla stát standardním způsobem hodnocení účinnosti léčivých přípravků v nových indikacích. Nicméně je potřeba se dohodnout na tom, co přesně má být považováno za „vysokou účinnost“ a „zásadní nevyřešené medicínské potřeby“. Pro tyto účely je potřeba vytvořit regulatorní rámec pro vývoj léčiv proti rakovině a také optimálně vyřešit zbylé nejasnosti.
Účastníci semináře EMA-ESMO prověří zkušenosti získané z předchozích schválení léčiv na základě jednoramenných klinických hodnocení (SATs), včetně silných a slabých stránek různých přístupů, názorů jednotlivých podílníků a potřeby dalšího regulatorního rámce.
Dr. Francesco Pignatti, ředitel divize onkologických, hematologických a diagnostických zdravotnických prostředků Evropské lékové agentury a spoluorganizátor tohoto semináře, řekl: „Naším úkolem je zajistit, aby všechna léčiva dostupná na společném trhu Evropské Unie byla bezpečná, účinná a co nejkvalitnější. Evropská léková agentura si je vědomě naléhavé potřeby možností léčby pro některé druhy rakoviny a usiluje o to, aby pacienti měli přístup ke slibným léčivům na rakovinu aniž, by byla ohrožena jejich bezpečnost.“
Dr Paolo G. Casali, předseda výboru pro veřejné politiky organizace ESMO a spoluorganizátor semináře, vysvětlil, že jednoramenná klinická hodnocení mohou být pro vývoj nových léčiv na vzácné druhy rakoviny a malé skupiny pacientů velmi důležitá. „Někdy není dostupný dostatečný počet randomizovaných klinických hodnocení a někdy mají nová léčiva obrovský přínos pro vybrané skupiny pacientů. Pokud vyřešíme metodologické problémy, bude to mít okamžité důsledky pro vývoj nových léčiv.“
Doktor Casali dále dodal: „Věříme, že tento seminář nám pomůže zlepšit spolehlivost jednoramenných klinických hodnocení v onkologii a pacientům zajistí rychlejší dostupnost lepší léčby a péče.“
O Evropské společnosti pro lékařskou onkologii
ESMO je přední profesní organizací v oblasti lékařské onkologie. Díky více než 13 tisícům členů z řad odborníků na onkologii z více než 130 zemí je ESMO největší vzdělávací a informační organizací v oblasti onkologie. Snažíme se podporovat výzkum a vývoj nových léčiv v tomto rychle se rozvíjejícím sektoru onkologické léčby.
O Evropské lékové agentuře
Evropská léková agentura (European Medicines Agency – EMA) je decentralizovanou agenturou Evropské unie se sídlem v Londýně. Zodpovídá za vědecké hodnocení, dohled a monitorování bezpečnosti léčiv uváděných na trh Evropské unie farmaceutickými firmami.
