využití kmenových buněk pro léčbu ALS pacientů

ÚSTAV EXPERIMENTÁLNÍ MEDICÍNY Akademie věd ČR

Přední zahraniční vědci se shodují, že využití kmenových buněk pro léčbu ALS pacientů je vědecky odůvodněno

ÚSTAV EXPERIMENTÁLNÍ MEDICÍNY Akademie věd ČR
ÚSTAV EXPERIMENTÁLNÍ MEDICÍNY Akademie věd ČR

Nejnovější poznatky ve výzkumu kmenových buněk u nemoci ALS přinesly nedávno publikované vědecké studie. Ty prokázaly, že aplikace kmenových buněk u pacientů s ALS je zcela bezpečná, přináší pozitivní efekt v podobě zpomalení progrese nemoci, či dokonce zlepšení základních motorických funkcí, a to vše na delší dobu než působí jediný na českém trhu registrovaný lék obsahující účinnou látku riluzol.

Minulost, přítomnost a budoucnost kmenových buněk v klinických studiích u ALS a nutnost jejich rychlého přenosu ke klinickému zkoušení přesvědčivě shrnuje přehled vynikajícího odborníka na kmenové buňky profesora Cliva N. Svendsena z Kalifornského Ústavu Regenerativní Medicíny v Los Angeles (Thomsen et al., Experimental Neurology 2014). Důvodem pro využívání v klinice je fakt, že se jedná o smrtelné onemocnění, pacienti velmi trpí a nemají dostupnou účinnou léčbu. Kmenové buňky mají positivní účinky na průběh onemocnění. Působení mesenchymálních kmenových buněk, které rovněž klinicky zkouší česká spin-off firma Ústavu experimentální medicíny AVČR Bioinova s.r.o. je plně v souladu se světovými vědeckými poznatky, které jsou publikovány v desítce nadějných studií v letech 2009-2016. Je dostatečně zdůvodněn i mechanismus působení těchto kmenových buněk, které produkují faktory podporující obnovu funkce nervových buněk, působí proti jejich odumírání, obnovují cévní zásobení nervové tkáně, mají protizánětlivý účinek a mají další účinky, které mohou vést ke zpomalení choroby (viz např. přehled Lewis a Suzuki v Stem Cell Reserch & Therapy, 2014: “Therapeutic application of mesenchymal stem cells for amyotrophic lateral sclerosis”).

V roce 2016 byly publikovány další 2 významné publikace:

Přehledová práce Prof. Evy Feldmanové (Chen et al, Annals of Neurology, 2016 “Intraspinal Stem Cell Transplantation for ALS”, časopis Americké Neurologické asociace), která uvádí přehled poznatků o možnosti léčby ALS kmenovými buňkami, které jsou vybaveny celou komplexní mašinérií mechanismů ovlivňujících lokální prostředí nervových buněk a dokáží zachraňovat nemocné motorické neurony.

Studie ze skupiny Dr. Karussise v prestižním časopise (Petrou et al, JAMA Neurology, 2016): “Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis”) přináší zjištění, že u 13 pacientů ze sledovaných 14 pacientů, tedy u 93 %, došlo ke zpomalení progrese nemoci, testované pomocí poklesu vitální kapacity plic a standardními funkčními testy (ALSFSR). Tito neurologové označují nalezené 25% zpomalení rychlosti poklesu funkčních testů po dobu 6 měsíců za klinicky signifikantní efekt léčby. V této práci je citována i preklinická studie vědců vedených prof. Sykovou z Ústavu experimentální medicíny AVČR publikovaná již v r. 2011 (Forostyak et al, Cytotherapy, 2011), ve které testy kmenových buněk na zvířatech ukázaly přesvědčivé výsledky, ze kterých lze usuzovat, že mají možnost zpomalit degeneraci neuronů u ALS pacientů.

Výsledky české klinické studie firmy Bioinova, Ústavu experimentální medicíny AVČR a Neurologické kliniky FN Motol rovněž ukazují po jednorázové aplikaci kmenových buněk zpomalení progrese choroby po dobu 3-6 měsíců. Poslední pacienti ve studii budou ještě vyhodnoceni, ale její výsledky na dosud největší skupině pacientů byly s úspěchem presentovány na konferenci v USA a publikovány jako souhrn v časopise Cell Transplantation, 2016: “Stem cells for treatment of amyotrophic lateral sclerosis. Preclinical and clinical study.”

Spontánní reakce některých pacientů:

Pacientka J.K: “Sama jsem trpící touto nemocí již 10. rokem a umírající. Že aplikace kmenových buněk nepomáhá? Nevyléčí nemoc, to ano. Lék zatím neexistuje. Ale na to jsme upozorňováni. U mě po aplikaci nastala obrovská úleva od bolestí, uvolnila se spasticita svalová, tím se zlepšila pohyblivost. Zlepšila se mi chůze, mluvení a dýchání. Měly pro mne blahodárný účinek. Na každého mají jiný účinek, jako je několik forem této nemoci. Proto toužebně čekám na druhou klinickou studii.”

Pacient A.J.: “Chci poděkovat za možnost léčby ALS. Již po první aplikaci kmenových buněk, jsem cítil velkou úlevu a zpomalení této závažné nemoci.”

Příbuzný pacienta V.S.: “Chtěl bych požádat o opakování aplikace kmenových buněk pro otce. Zdá se, že první aplikace měla pozitivní dopad, u otce je zatím pouze nepatrné zhoršení řeči.”

Pacient Z.B.: “Před první a druhou aplikací jsem měl problémy s řečí a začínaly fascikulace na rukou – neměl jsem žádné problémy s pohybem. Po těchto dvou aplikacích ca. po dvou týdnech ustaly fascikulace v rukou a nemám je dodnes. Po aplikaci kmen. buněk vždy zlepšení stavu trvající cca 2 měsíce. V současné době nemám kromě jazyka žádné fascikulace a nemám žádné pohybové problémy, ale postupně se mi zhoršuje řeč a občas začínám mít problémy s polykáním.”

Pacient L.M.: “Aplikaci kmenových buněk jsem absolvoval již třikrát a mohu říci, že mi pomohly zbrzdit průběh mé nemoci a zmírnit její projevy (zlepšilo se mi např. polykání) a tím získat čas, který tak nutně potřebuji.”

Kontakt pro média:

Tiskový mluvčí

Mgr. Tomáš Staněk

tel.: +420 739 280 905

e-mail: tomas.stanek@biomed.cas.cz

ÚSTAV EXPERIMENTÁLNÍ MEDICÍNY Akademie věd ČR, v. v. i. (ÚEM) je světově uznávaným centrem základního biomedicínského výzkumu a má status Centra excellence EU – MEDIPRA. Předmětem výzkumu ÚEM jsou neurovědy, regenerativní medicína, farmakologie, teratologie, výzkumu nádorů, vliv životního prostředí na zdraví a nové diagnostické metody. V současné době má ústav 10 samostatných vědeckých oddělení a jednu laboratoř. Výzkumná činnost ústavu je zaměřena kromě základního výzkumu i na využití jeho výsledků v lékařské praxi. Mimo základního výzkumu je cílem jeho činnosti vyvíjet léčebné postupy a techniky aplikovatelné v mnoha oborech klinické praxe.

Napsat komentář